Новые грани исследований: редактирование генов

Исследователи теперь понимают, что многие заболевания, такие как рак, серповидноклеточная анемия, гемофилия и муковисцидоз, могут быть частично или полностью вызваны аномалиями ДНК в геноме человека. Другими словами, эти условия являются генетическими и наследственными.

Но что, если бы существовала технология, которая могла бы ?редактировать? ДНК человека? Точно так же, как нажатие кнопки удаления на компьютере, ген, вызывающий заболевание, также может быть удален или изменен.

Это захватывающий и многообещающий мир редактирования генов. По данным Национального института здравоохранения, большинство современных исследований по редактированию генов проводится только с использованием моделей клеток и животных. Но ученые работают над тем, чтобы определить, является ли редактирование генов безопасным и эффективным для использования людьми для предотвращения и лечения генетических заболеваний.

Успех редактирования генов у людей зависит от междисциплинарных усилий из широкого круга научных областей, как биология, материаловедение и химическая инженерия. Три исследователя, занимающиеся редактированием генов, рассказывают нам о своей работе и объясняют, как она может однажды спасти миллионы жизней.

Сэм Штернберг

 Сэм Штернберг

Когда Сэм Штернберг впервые начал исследования Сгруппированные регулярно перемежающиеся короткие палиндромные повторы (CRISPR) в 2010 году, мало было известно о его многообещающем будущем.

?Я был привлечен к изучению CRISPR из-за неисследованности этой темы?, – говорит Штернберг, который получил докторскую степень из Калифорнийского университета в Беркли. ?Именно это недоразвитие и взволновало меня, потому что я видел, что на многие интересные вопросы еще предстоит ответить, а многие потенциальные приложения еще предстоит изучить?.

CRISPR – это биомолекула, которая существует в бактериях и одноклеточных организмы, известные как археи. ?Клетки организма постоянно защищают свои геномы от чужеродных захватчиков, таких как вирусы?, – говорит Штернберг. ?Но клетки разработали многочисленные стратегии противодействия этим угрозам, такие как CRISPR?.

CRISPR позволяет бактериям распознавать и уничтожать вторгающиеся вирусы, нейтрализуя последовательность ДНК вируса, предотвращая тем самым вирус от причинения вреда. ?Удивительно, однако, что те же самые биомолекулы CRISPR, которые бактерии используют для уничтожения вирусов, также являются чрезвычайно мощными биотехнологическими инструментами?, – говорит он.

Другими словами, биомолекулы CRISPR, которые защищают нас от вирусов, также могут быть использованы для лечить и лечить существующие генетические заболевания. CRISPR может модифицировать последовательность ДНК в разных клетках и организмах, которую он сравнивает с редактированием текста в текстовом редакторе. Его лаборатория изучает естественные способы борьбы бактерий и других организмов с вирусными захватчиками, которые сообщат растущему числу инструментов редактирования генов, которые позволят ученым ?переписать код жизни?, согласно Штернбергу.

? Я верю, что технология редактирования генов и, в частности, такие инструменты, как CRISPR, помогут проложить путь к новой форме терапии, в которой мутации ДНК, вызывающие заболевание, буквально переписываются и восстанавливаются в собственных клетках пациентов ?, – говорит он. ?Представьте себе, можно ли излечить такое генетическое заболевание, как муковисцидоз, не путем приема лекарств на протяжении всей жизни, а с помощью лечения на основе редактирования генов, которое могло бы стереть вызывающую болезнь мутацию в органах, наиболее пораженных этим заболеванием, таких как легкие?.

Адриенна Селеста-Грин

Получая докторскую степень в области молекулярной и клеточной биологии в Университете Калифорнии в Беркли, Адриенна Селеста-Грин вспоминает, как поднималась по лестнице в лабораторию своего профессора, чтобы попросить совета об использовании CRISPR для изучения рака молочной железы.

Она считает, что изучение этой передовой технологии в одной из первичных лабораторий, изучающих CRISPR, дало ей преимущество. ?Я смог выучить некоторые приемы промысла еще до того, как они были опубликованы?.

Как упоминалось ранее, CRISPR можно использовать для изменения геномов практически любых видов путем добавления, удаления или мутирует ген. ?CRISPR потенциально может быть использован для удаления генов, вызывающих рак?, – говорит Селеста-Грин.

Являясь старшим сотрудником технического персонала в национальных лабораториях Sandia, Селеста-Грин в настоящее время ставит перед собой задачу убедиться, что CRISPR является только доставляется в ?больные? клетки, но не оказывает отрицательного воздействия на здоровые клетки одновременно. (Например, химиотерапия – это вид терапии, который может нанести вред здоровым клеткам, убивая при этом раковые клетки.)

Комбинируя CRISPR с технологией наночастиц, терапия может быть направлена ​​только на поврежденные клетки. ?Вместе CRISPR, упакованные в уникальные частицы, обеспечивают способ лечения заболеваний, которые обусловлены геномной информацией, и выборочно доставляют терапию в клетки, представляющие интерес?, – говорит она.

Быстрое развитие технологий означает, что это лечение может быть введен в действие в ближайшее десятилетие или около того, по словам Селесты-Грин.

Эрик Карнс

?Кажется, что большинство людей потеряли любимого человека из-за рака, и я Я не исключение ?, – говорит Эрик Карнс, который получил докторскую степень в области химического машиностроения в Университете Нью-Мексико и в настоящее время работает в качестве научного сотрудника в Отделе исследований и экономического развития в Университете Небраски-Линкольн. ?Я увлечен спасением человеческих жизней и уменьшением человеческих страданий со средней школы?.

Карнес сейчас изучает взаимодействие между биологическими материалами, такими как бактерии, и небиологическими материалами, такими как наночастицы, которые в 100 000 раз меньше, чем что-либо другое. человеческий глаз может обнаружить. ?Затем я создаю эти разные материалы для взаимодействия с биологическими системами, такими как человеческое тело, для различных целей биомедицины и биобезопасности?, – говорит он. ?Например, я использовал наночастицы для доставки антибиотиков в органы, зараженные сибирской язвой или бактериями чумы, для лечения этих лекарственно-устойчивых инфекций в более низких дозах антибиотиков?.

Карнес считает, что персонализированная медицина – профилактическая и терапевтическая стратегии, разработанные для каждого пациента с учетом их генетики, приобретают все более важное значение для борьбы с такими проблемами со здоровьем, как рак, хроническая боль, новые вирусы, такие как Эбола и Зика, или будущая пандемия гриппа. В конце концов, это не более личное, чем редактирование ДНК.

?Мои исследования в Университете штата Небраска-Линкольн вносят вклад в превращение персонализированной медицины в реальность, предоставляя материалы, которые могут легко изменить свойства лекарства. ?коктейли?, такие как их растворимость или их отсутствие в биологических системах, наполненных водой ?, – объясняет он.

Но Карнс отмечает, что для эффективных, долгосрочных решений сложных проблем со здоровьем нужны междисциплинарные группы исследователей, составленные таких людей, как Карн, Селеста-Грин и Штернберг, специализирующихся в таких областях, как клеточная биология, химия и химическая инженерия.

Используя этот комплексный и комплексный подход, можно надеяться, что потенциальные медицинские решения, такие как редактирование генов, могут стать реальностью.

гранулема легкого

Оцените статью
Добавить комментарий

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: